La Real World Evidence (o Real World Data), en el área de salud se fundamenta en datos masivos recolectados de millones de pacientes en condiciones de la vida real, fuera del contexto de los ensayos clínicos. De este modo, más allá de la eficacia y las toxicidad de un tratamiento, se evalúa la a calidad de vida del paciente, la adherencia o la capacidad de un paciente para hacer frente al coste del tratamiento. La analítica de texto es un componente esencial de de este área de conocimiento.
La austeridad y los recortes de precios relacionados con los medicamentos han puesto una presión sin precedentes en la industria farmacéutica. Se pide a los fabricantes que proporcionen información relacionada no sólo con la seguridad, el uso apropiado, y la eficacia, sino también sobre el valor clínico y económico de sus medicamentos.
Esta tendencia es global (no es solo un problema de España o de Europa) y es particularmente evidente en las áreas terapéuticas de alto costo (como la artritis reumatoide, la diabetes, y la oncología), donde se están introduciendo un gran número de nuevas y costosas terapias para el tratamiento de enfermedades crónicas.
Por otra parte, desde hace unos años disponemos de muchos nuevos datos (como las historias clínicas electrónicas) y herramientas analíticas sofisticadas que nos permiten extraer un valor considerable de ellos. Podemos evaluar los costes de las enfermedades, la eficiencia de un tratamiento (sus costes, beneficios y riesgos), comparar la efectividad de tratamientos diversos o medir los resultados de las intervenciones a largo plazo.
Definiendo Real World Data y Real World Evidence
Estamos hablando de Real World Evidence y Real World Data, que se ha traducido muy acertadamente por “Datos de la Vida Real”. Ver: Oportunidades del uso de datos de la vida real en el sistema sanitario español (http://bit.ly/2cq35DS).
Aunque los ensayos clínicos aleatorizados siguen siendo el método de referencia (“Gold standard” en inglés), factores tales como la heterogeneidad en la respuesta al fármaco en la vida real, la falta de adherencia a los tratamientos, o el uso de estos tratamientos en pacientes diferentes de los que participaron en el proceso de investigación previo a la autorización, limitan la generalización de resultados a partir ensayos clínicos aleatorizados.
Probablemente la definición más citada de Real World Data nos viene del área de la Farmaco-economía. La ISPOR (International Society For Pharmacoeconomics and Outcomes Research) define Real World Data como:
Datos usados para tomar decisiones sobre medicamentos o procedimientos médicos que se recogen fuera de los ensayos clínicos aleatorizados
En el sector se usa casi como sinónimo de Real World Evidence el concepto de Real World Data. No son sin embargo, sinónimos exactos: los datos (Real World Data) son los que debidamente analizados nos conducen a las evidencias (Real World Evidence). Entre ambos colocamos los procesos analíticos que nos permiten convertir datos en evidencias.
Un caso de estudio temprano de Real World Evidence
Años antes de que naciera el término «Real World Evidence”, los resultados provenientes de datos observacionales ya prestaron un apoyo vital para el uso de beta bloqueadores con pacientes que han sufrido ataques al corazón.
En los 90 el Cooperative Cardiovascular Project examinó los registros médicos de más de 200.000 pacientes que habían sufrido un infarto de miocardio. El proyecto de investigación descubrió una reducción sustancial de la mortalidad entre los pacientes que recibieron beta bloqueadores.
El Cooperative Cardiovascular Project reforzó significativamente la evidencia previa de los ensayos clínicos aleatorizados y ayudó acelerar el uso de beta bloqueadores en pacientes con ataque al corazón como una práctica estándar.
Beneficios de Real World Evidence para las farmacéuticas y el sector salud
La inversión en los estudios que demuestran el valor real de los medicamentos puede tener muchos beneficios para la industria farmacéutica. Buscar las evidencias con Datos de la Vida Real es la herramienta adecuada para racionalizar el uso de los recursos, para escuchar la voz auténtica de los pacientes y para facilitar la colaboración entre la industria farmacéutica y el sector público.
En la práctica, la financiación de proyectos de Real World Evidence proviene mayoritariamente de las compañías farmacéuticas. Cooperative Cardiovascular Project reforzó significativamente la evidencia previa de los ensayos clínicos aleatorizados y ayudó acelerar el uso de beta bloqueadores en pacientes con ataque al corazón como una práctica estándar.
1. De la efectividad a la eficiencia
Cada vez más se pide a la industria farmacéutica que proporcionen información relacionada no sólo con la seguridad, el uso apropiado, y la eficacia, sino también sobre el valor clínico y económico de sus medicamentos.
Para conseguir la aceptación de la distribución de un determinado medicamento, los responsables de compras exigen que se aporten pruebas de coste-efectividad, que a menudo se complementan con evidencias sobre implicaciones organizativas, sociales y éticas del producto.
2. Comparación de múltiples productos
Los que toman decisiones de compra en el sector salud son conscientes de que los Datos de la Vida Real permiten comparar múltiples alternativas de investigación o estrategias clínicas para informar de opciones terapéuticas óptimas, más allá del uso del placebo como comparador.
Las compañías de la industria farmacéutica, por su parte, pueden utilizar sus estudios para destacar la diferencia competitiva de sus propios productos frente a nuevos competidores.
3. Acceso a más pacientes
La mayor parte de los pacientes que son atendidos en los servicios sanitarios, bien sea por su edad avanzada o porque sufren comorbilidades, no participan en ensayos clínicos aleatorizados y la información derivada de su atención no se registra.
Gracias a los Datos de la Vida Real podemos obtener resultados clínicos en una población diversa que refleja el rango y la distribución de los pacientes observados en la práctica clínica.
4. Beneficios y riesgos a largo plazo
Los estudios con Datos de la Vida Real permiten estimar los riesgos y beneficios de un medicamento o de una nueva intervención a largo plazo.
En un estudio de 2009 se compararon los efectos del tratamiento temprano y retardado con budesonida 13 años después del inicio del tratamiento, mediante el empleo de Datos de la Vida Real.
5. La experiencia del paciente. La voz del paciente
Para las compañías farmacéuticas resulta vital entender el feedback que sus clientes -actuales y potenciales- expresan a través de todo tipo de canales y puntos de contacto. La Voz del Paciente permite extender esta escucha hacia un nuevo territorio de contenidos no solicitados y no estructurados: comentarios en foros sanitarios, redes sociales, encuestas, registros de llamadas en el call-center, etc. El procesamiento automático permite realizar este análisis con las características de calidad, volumen, tiempo de respuesta y homogeneidad necesarias.
Nuestra propia tecnología
- MeaningCloud (meaningcloud.com) es una plataforma semántica que permite analizar el feedback de los pacientes a través de cualquier canal (email, call-center, encuestas, medios sociales) y gestiona su experiencia en todos sus puntos de contacto con la empresa.
- TrendMiner (http://www.trendminer-project.eu/) es un herramienta de farmacovigilancia desarrollada por MeaningCloud junto con el equipo de investigación Grupo de Bases de Datos Avanzadas de la Universidad Carlos III de Madrid. Permite analizar en redes sociales y foros las conversaciones sobre fármacos, síntomas, condiciones y enfermedades para extraer insights valiosos.
6. Estudios de adherencia
La adhesión al tratamiento farmacológico es el grado de seguimiento por parte del paciente de una serie de instrucciones médicas.
Una deficiente adhesión terapéutica va acompañada de un aumento en las tasas de morbimortalidad y, por lo tanto, de un mayor consumo de los recursos sanitarios.
Patient Reported Outcomes in Routine Care: Advancing Data Capture for HIV Cohort Research (2011)
En un estudio de adherencia de 2011 sobre 782 pacientes seropositivos se demostró que los resultados reportados por los pacientes eran más efectivos que las historias clínica para obtener datos sobre abuso de sustancias y depresión asociadas a no-adherencia.
A modo de resumen
Ensayos clínicos aleatorizados vs Real World Data
Tipo de test: los resultados de muchos Estudios Clínicos Aleatorizados (RCTs en inglés) no son generalizables a una población más grande. Sin embargo un estudio observacional riguroso puede ser útil en determinadas situaciones, siempre que sea posible gestionar adecuadamente los sesgos.
Objetivo: los ensayos clínicos de medicamentos se centran en la eficacia, la seguridad y la calidad como criterios de valoración. Los estudios con Datos de la Vida Real consideran un criterio de valoración más contextualizado: la eficiencia.
Población de pacientes: los criterios de exclusión de pacientes en el diseño de ensayos clínicos pueden producir resultados con validez externa limitada.
Coste: Los grandes ensayos clínicos pueden costar muchos millones. El análisis de Datos de la Vida Real es a menudo menos costoso.
Las empresas del dominio de salud y las farmacéuticas ya pueden explotar su información no estructurada
En la industria farmacéutica y de salud, tenemos a nuestra disposición nuevas herramientas de ciencia de datos capaces de extraer información valiosa sobre documentos de redacción libre como las historias clínicas electrónicas. Es posible explotar la información asociada a datos como el coste de tratamientos médicos, su eficiencia (precio, ventajas y riesgos), referencias a fármacos, efectos secundarios o resultados a largo plazo.
